Pfizer Inc. (NYSE:PFE) und Valneva SE (NASDAQ:VALN) haben ihren Kandidaten für einen Impfstoff gegen Lyme-Borreliose in die Endphase der europäischen Zulassung befördert, nachdem die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) mit der offiziellen Prüfung der Antragsstellung begonnen hat. Diese Entwicklung ist jedoch mit einer Einschränkung verbunden: Einer der beiden primären Endpunkte in der Studie konnte seinen statistischen Schwellenwert nicht erreichen.
Die Unternehmen gaben am 14. August bekannt, dass die EMA die Marketing-Zulassungsantragsstellung für PF-07307405 validiert hat. Diese Validierung bedeutet, dass die Agentur die Einreichung akzeptiert hat und nun mit einer formalen Bewertung fortfahren wird, ob der Impfstoff in Europa verkauft werden kann.
Die Studie hinter der Antragsstellung
Die Antragsstellung stützt sich auf die Phase-3-VALOR-Studie, eine Untersuchung von 9.437 Teilnehmern im Alter von fünf Jahren und älter aus Lyme-Borreliose-Gebieten mit hoher Inzidenz in den USA, Kanada und Europa. Das Studiendesign sah vier Dosen in einem gestaffelten Zeitplan vor: eine zu den Monaten 0, 2 und 5-9, gefolgt von einer vierten Dosis etwa ein Jahr später, kurz vor Beginn der nächsten Lyme-Saison.
Vorläufige Daten, die im März 2026 veröffentlicht wurden, zeigten, dass der Impfstoff bestätigte Lyme-Borreliose-Fälle um mehr als 70 % reduzierte. Der Impfstoff wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es wurden keine Sicherheitsprobleme festgestellt. Das statistische Bild war jedoch weniger eindeutig als der Schlagzeilennummer suggeriert.
Die Studie hatte zwei vorgegebene Analysen, die jeweils als primärer Endpunkt dienten. Die erste Analyse zeigte eine Wirksamkeit von 73,2 %, konnte aber das im Voraus definierte statistische Kriterium der Studie nicht erfüllen. Die untere Grenze des 95%-Konfidenzintervalls betrug 15,8 %, was unterhalb des erforderlichen Schwellenwerts von 20 % lag. Die zweite Analyse zeigte eine Wirksamkeit von 74,8 % und erfüllte diesen Schwellenwert.
Das statistische Problem
Der Unterschied zwischen den beiden Zahlen ist von Bedeutung. Ein Impfstoff kann seinen Wirksamkeitsschwellenwert in der Mitte eines Konfidenzintervalls erreichen und dennoch einen regulatorischen Test scheitern, wenn die untere Grenze unter den Schwellenwert fällt. Genau das ist hier passiert.
Pfizer und Valneva haben öffentlich noch keine Stellungnahme abgegeben, warum die erste Analyse den statistischen Test nicht bestand. Die Unternehmen haben die gesamten Wirksamkeitsdaten als unterstützend für die Antragsstellung dargestellt, aber die EMA-Prüfung muss sich mit der Diskrepanz zwischen den beiden primären Endpunkten auseinandersetzen.
| Analyse | Wirksamkeit | Untere Grenze des Konfidenzintervalls | Ergebnis ( |
|---|---|---|---|
| Erster vorgegebener Wert ( | 73.2% | 15.8% | Fehlgeschlagene Schwelle ( |
| Zweiter vorgegebener Wert ( | 74.8% | Nicht spezifiziert ( | Geschworene Schwelle ( |
Die EMA muss entscheiden, ob die Gesamtdaten eine Fortführung rechtfertigen, obwohl einer der beiden primären Endpunkte die Hürde nicht übersprungen hat. (
Valnevas Einfluss auf das Ergebnis (
Valneva SE (NASDAQ:VALN) ist der kleinere Partner im Rahmen der Zusammenarbeit von 2020, die zur Entwicklung des Impfstoffs führte. Das Unternehmen sieht den Kandidaten als ein sauberes Wettbewerbsumfeld an, einen seltenen Bereich in der Impfstoffindustrie, in dem neue Anbieter oft mit bestehenden Behandlungen konkurrieren. (
Gemäß den Bedingungen der Partnerschaft und Lizenzvereinbarung wird Pfizer Inc. (NYSE:PFE) exklusive Rechte zur Herstellung und Vermarktung des Impfstoffs haben, falls dieser zugelassen wird. Valneva SE (NASDAQ:VALN) profitiert als Entwicklungspartner. (
Der Einsatz für Valneva ist erheblich. Eine erfolgreiche EMA-Prüfung könnte das Unternehmen als den führenden Entwickler eines Impfstoffs gegen Lyme-Borreliose positionieren, eine Auszeichnung, die es sich selbst zugeschrieben hat. Das Ergebnis wird auch bestimmen, ob der kleinere Partner an einer potenziellen kommerziellen Markteinführung beteiligt sein kann. (
Institutionelle Unterstützung zwischen den Partnern (
Das Bild der institutionellen Unterstützung unterscheidet sich stark zwischen den beiden Unternehmen. Pfizer Inc. (NYSE:PFE) ist weiterhin ein starker Name im institutionellen Bereich, wobei der Hedgefonds-Anteil stabil bei 83 Fonds im zweiten Quartal 2026 liegt, genauso wie im ersten Quartal. Das spiegelt seine Position als großes, diversifiziertes Pharmaunternehmen wider, und nicht einen Namen, der von einem bestimmten Pipeline-Ereignis angetrieben wird.
Valneva SE (NASDAQ:VALN) weist kaum eine Hedgefonds-Exposition auf. Nur 4 Fonds hielten im zweiten Quartal eine Position, gegenüber 1 im ersten Quartal.
Was die EMA-Prüfung entscheidet
Die EMA-Prüfung wird bestimmen, ob PF-07307405 die letzte Hürde überwindet, bevor es die europäischen Märkte erreicht. Die Behörde wird die Gesamtheit der Daten berücksichtigen, einschließlich der Ergebnisse der beiden primären Endpunkte und des Sicherheitsprofils.
Die Unternehmen haben noch keine Aussage darüber gemacht, wann sie eine Entscheidung der EMA erwarten. Aber der Weg von der Validierung zur Zulassung ist selten schnell, und der statistische Ausrutscher in den Studiendaten erhöht die Unsicherheit in einem ohnehin schon wettbewerbsintensiven Umfeld.
Unsere Einschätzung der Daten
Der Impfstoffkandidat erreichte die Wirksamkeitszahl des primären Endpunkts, bestand aber den statistischen Test nicht, da die untere Grenze seines Konfidenzintervalls nicht ausreichte. Das ist eine komplizierte Situation für jeden Pharmahersteller, und sie ist hier noch komplizierter als die Schlagzeilen vermuten.
Die EMA muss entscheiden, ob die gesamten Wirksamkeitsdaten eine Fortführung rechtfertigen, obwohl ein primärer Endpunkt die Messlatte nicht erfüllt hat. Wenn die Behörde die Bewerbung akzeptiert, ist das ein Zeichen des Vertrauens in das Potenzial des Impfstoffs.
Die Zukunft des Impfstoffs hängt von der Auslegung der Daten durch die EMA ab. Im Moment haben die Unternehmen die Einreichungshürde genommen und warten auf das Urteil der Behörde.
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