Bei Patienten mit schwer zu behandelnden Lipidstörungen führte eine einmalige Verabreichung einer experimentellen CRISPR-Behandlung Cholesterin von schlechtem Wert (LDL) und Triglyceride um etwa die Hälfte. Diese Abnahmen hielten sich über ein vollständiges Jahr, wobei die höchste Dosis das LDL um 52,5 % und die Triglyceride um 47,8 % senkte.
Eine Phase-1-Klinische Studie, die von der Cleveland Clinic geleitet wurde, lieferte dieses Ergebnis, nachdem 15 Patienten über ein Jahr hinweg beobachtet wurden, um zu ermitteln, ob die nach zwei Monaten beobachteten Cholesterin- und Triglyceridreduktionen anhalten. Teilnehmer, die die höchste Dosis von CTX310 erhielten, sahen einen Abfall ihres LDL-Cholesterins um 52,5 % gegenüber dem Ausgangswert, zusammen mit einem Rückgang der Triglyceride um 47,8 % nach 12 Monaten.
Wie CTX310 funktioniert
Das CRISPR-Editiermsystem reitet über den Blutkreislauf innerhalb von CTX310, einer einzigen Infusion, und landet in der Leber. Dort werden die Gene, die mit ANGPTL3 bezeichnet werden, stillgelegt, einem Regulator der durch das Blut transportierten Fette. Das Ausschalten dieses Gens hat sich als Senkung des LDL-Cholesterins und der Triglyceride erwiesen, zwei Faktoren, die mit Herz-Kreislauf-Erkrankungen in Verbindung stehen.
Vor der Infusion erhielten die Patienten Kortikosteroide und Antihistaminika. Die Studienobjekte wurden mit CTX310 in Dosen zwischen 0,1 und 0,8 mg/kg verabreicht. Die Sicherheit wurde währenddessen überwacht, zusammen mit Messungen von ANGPTL3, LDL-Cholesterin und Triglyceridwerten.
| Messung | Höchste Dosis, 12 Monate |
|---|---|
| LDL-Cholesterinsenkung | 52.5% |
| Triglyceridsenkung | 47.8% |
Was die Studie ergab
Die Schweizer Firma CRISPR Therapeutics AG übernahm die Kosten für die Studie, und die Institution von Dr. Laffin hat Forschungsförderung von diesem Unternehmen erhalten. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie im Jahr 2026 vorgestellt und im New England Journal of Medicine zur gleichen Zeit veröffentlicht.
Die Forschung ergab, dass „Immerwährenden Beobachtungszeitraum von einem Jahr wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Therapie gemeldet.“ Dieses Ergebnis steht neben den zentralen Zahlen der Studie: LDL-Cholesterin um 52,5 % und Triglyceride um 47,8 % bei der höchsten Dosis nach 12 Monaten.
„Aufbauend auf den anfänglichen Daten, die im November 2025 vorgelegt wurden, war die Haltbarkeit der lipidsenkenden Wirkung beeindruckend“, sagte Luke Laffin, M.D., Kardiologe der Cleveland Clinic und Erstautor der Studie. „Es ist ermutigend, dass es im Rahmen der Studie und im Jahr nach der Behandlung keine schwerwiegenden Sicherheitsereignisse im Zusammenhang mit CTX310 gab. Wir freuen uns darauf, diese Therapie bei einer größeren Anzahl von Patienten weiter zu untersuchen.“
Die Road Ahead
Die Forschung konzentrierte sich auf lediglich 15 Probanden, und CTX310 wird noch getestet, anstatt breit eingesetzt zu werden. Nachdem die Teilnehmer die Behandlung erhalten hatten, wurden sie ein ganzes Jahr lang beobachtet. Die Wissenschaftler sagen, sie werden die Sicherheitsaspekte weiterhin für weitere 15 Jahre verfolgen, was den Empfehlungen der FDA für gentechnikbasierte Behandlungen entspricht.
Ein schlichtes Design: eine Dosis, eine begrenzte Anzahl von Probanden, ein Jahr der Beobachtung und ein Bericht, der öffentlich gemacht wurde. Die Statistiken stechen hervor, und das Fehlen jeglicher schwerwiegender Sicherheitsereignisse in diesem Zeitraum ist erwähnenswert.
Ein Jahr nach Beginn der Reduktionen wurden diese noch beobachtet, wobei die höchste Dosis LDL um 52,5 % und Triglyceride um 47,8 % senkte. Dieses Ergebnis bildet den Kern des Berichts und kommt als vielversprechende Nachricht für diejenigen an, bei denen lipidbedingte Störungen nicht auf Medikamente ansprechen. Ob es zu einer breiteren Anwendung kommt, hängt von der nächsten Runde von Tests ab, die das Studienteam bereits begonnen hat zu planen.
Die Ergebnisse werden derzeit wie ursprünglich berichtet dargestellt. Die Persistenz des Nutzens war bemerkenswert, und der Sicherheitsbericht blieb während des gesamten Jahres der Beobachtung frei von Nebenwirkungen. Die verbleibenden 15 Jahre des Trackings werden weitere Informationen liefern.
Quellenmaterial: „Eine CRISPR-Behandlung halbierte „schlechtes“ Cholesterin für ein ganzes Jahr“, ScienceDaily.
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