En pacientes que padecen trastornos lipídicos difíciles de controlar, una administración de un tratamiento experimental de CRISPR redujo el colesterol LDL y los triglicéridos aproximadamente a la mitad. Estas disminuciones persistieron durante un año completo, siendo la dosis más alta la que redujo el LDL en un 52.5% y los triglicéridos en un 47.8%.
Un ensayo clínico de Fase 1 liderado por la Cleveland Clinic produjo este resultado, siguiendo a 15 pacientes durante un año para determinar si las reducciones del colesterol y los triglicéridos observadas después de dos meses persistían. Los participantes que recibieron la dosis más alta de CTX310 vieron cómo su colesterol LDL disminuyó en un 52.5% con respecto al nivel inicial, junto con una disminución del 47.8% en los triglicéridos, después de 12 meses.
Cómo funciona CTX310
El sistema de edición CRISPR viaja por el torrente sanguíneo dentro de CTX310, una única infusión, y llega al hígado. Allí silencia el gen etiquetado como ANGPTL3, un controlador de las grasas transportadas por la sangre. Desactivar este gen ha demostrado reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, dos factores vinculados a enfermedades cardiovasculares.
Antes de la infusión, a los pacientes se les administraron corticosteroides y antihistamínicos. Los sujetos del estudio fueron administrados con CTX310 a niveles de dosis entre 0.1 y 0.8 mg/kg. La seguridad se rastreó a lo largo del estudio, junto con las mediciones de ANGPTL3, colesterol LDL y niveles de triglicéridos.
| Medida | Dosis más alta, 12 meses |
|---|---|
| Reducción del colesterol LDL | 52.5% |
| Reducción de triglicéridos | 47.8% |
Lo que reveló el ensayo
Suiza, CRISPR Therapeutics AG cubrió el costo del ensayo, y la institución del Dr. Laffin ha recibido fondos de investigación de esa compañía. Los resultados fueron presentados en la reunión anual de la Sociedad Europea de Cardiología de 2026 y aparecieron en el New England Journal of Medicine al mismo tiempo.
La investigación encontró que «No se reportaron eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el seguimiento de un año». Este hallazgo se presenta junto con los números centrales del ensayo: el colesterol LDL disminuyó un 52.5% y los triglicéridos disminuyeron un 47.8% a la dosis más alta después de 12 meses.
«Basándose en los datos iniciales presentados en noviembre de 2025, la durabilidad del efecto de reducción de lípidos fue impresionante», dijo Luke Laffin, M.D., cardiólogo del Cleveland Clinic y primer autor del estudio. «Es alentador que no hubiera eventos de seguridad graves relacionados con CTX310 en el ensayo y en el año posterior al tratamiento. Esperamos continuar investigando esta terapia en un mayor número de pacientes.»
El Camino a Seguir
La investigación se centró en tan solo 15 sujetos, y CTX310 todavía está siendo probado en lugar de utilizado ampliamente. Después de que los participantes recibieron el tratamiento, fueron observados durante un año completo. Los científicos dicen que continuarán realizando un seguimiento de la seguridad durante 15 años adicionales, lo que coincide con lo que la FDA recomienda para los tratamientos de edición genética.
Un diseño sencillo: una dosis, un número limitado de sujetos, un año de observación y un informe publicado. Las estadísticas destacan, y la falta de algún evento de seguridad grave durante ese período merece ser mencionada.
Un año después de que las reducciones comenzaron, aún se estaban observando, con la dosis más alta reduciendo el LDL en un 52.5% y los triglicéridos en un 47.8%. Ese resultado constituye el corazón del informe, y se presenta como noticias prometedoras para aquellos cuyos trastornos lipídicos no responden a la medicina. Si esto conduce a un uso más generalizado depende de la próxima ronda de pruebas, que el equipo de estudio ya ha comenzado a planificar.
Los resultados se presentan actualmente tal como se informaron originalmente. La persistencia del beneficio fue notable, y el historial de seguridad se mantuvo libre de eventos adversos durante todo el año de observación. Los 15 años restantes de seguimiento ofrecerán información adicional.
Material fuente: “Un tratamiento CRISPR redujo el colesterol “malo” a la mitad durante un año completo”, ScienceDaily.
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