Ein Apotheker drängt auf eine Lösung für eine Schlaufe, die es Pharmaunternehmen ermöglicht, ländlichen Krankenhäusern den vollen Preis für Medikamente mit der Bezeichnung „Orphan“ in Rechnung zu stellen. )

Ein Apotheker in Sidney, Neb., fordert von der Regierung, eine Schlaufe zu schließen, die es Pharmaherstellern ermöglicht, Krankenhäuser in ländlichen Gebieten den vollen Preis für Spezialmedikamente zu berechnen, während sie gleichzeitig an anderen Stellen staatliche Rabatte für dieselben Medikamente erhalten.

Die Schlaufe gilt für Medikamente mit Orphan-Status – Kennzeichnungen für seltene Krankheiten – die häufige Erkrankungen behandeln. Rinvoq, das Morbus Crohn behandelt, trägt eine FDA-Orphan-Kennzeichnung für juvenile idiopathische Arthritis, eine kindliche Arthritis, unter der viele der Patienten der Apotheke nicht leiden. Hersteller können verhindern, dass die Apotheke diese Medikamente zum staatlichen Rabattpreis kauft, da der Status der Apotheke als Krankenhaus mit eingeschränktem Zugang sie von dem 340B-Programm für Medikamente mit Orphan-Status nach Ermessen der Hersteller ausschließt.

Die Apotheke bedient Patienten, die lange Strecken zurücklegen, um Medikamente wie Rinvoq zu erhalten, und der Apotheker argumentiert, dass das System ländliche Anbieter bestraft, während es den Pharmaherstellern erlaubt, ihren besten Deal zu behalten.

Das 340B-Programm und die Orphan-Ausnahme

Das 340B-Programm ermöglicht den Verkauf rabattierter Medikamente an Krankenhäuser und bestimmte Kliniken, wobei die Gewinne für den Zugang zu Medikamenten, Personal, Betrieb und Patientenversorgung verwendet werden. Krankenhäuser wie der des Autors wurden 2010 über den Affordable Care Act in das Programm aufgenommen, aber einige betroffene Einrichtungen, darunter Krankenhäuser mit eingeschränktem Zugang, wurden von den 340B-Preisen für Medikamente mit Orphan-Status nach Ermessen der Hersteller ausgeschlossen.

Die HRSA erließ 2013 eine Regelung, wonach die Ausnahme nur dann gelten sollte, wenn ein Orphan-Medikament für die seltene Erkrankung eingesetzt wird, für die es zugelassen wurde. Ein Bundesgericht hob diese Regelung im Mai 2014 auf und befand, dass die HRSA nicht befugt war, sie zu erlassen. Die HRSA veröffentlichte die Position erneut als interpretatorische Richtlinie, die im Oktober 2015 als widersprüchlich zum Wortlaut des Gesetzes aufgehoben wurde.

Das Gericht entschied, dass nur der Kongress die Ausnahme in Bezug auf die Verwendung umschreiben könne, da der Kongress sie in Bezug auf die Kennzeichnung verfasst hatte.

Der Pilotplan, der Rinvoq überspringt

Die HRSA kündigte am 3. August einen 340B-Rabattpiloten an, der am 1. Januar 2027 in Kraft tritt. Im Rahmen des Pilotprojekts kaufen teilnehmende Einrichtungen zu Vollpreis, geben das Medikament aus, reichen datenbezogene Abrechnungsdaten ein und erhalten später einen Rabatt. Hersteller können wählen, ob sie teilnehmen möchten; teilnehmende Einrichtungen wie die Apotheke des Autors können nicht aussteigen, sobald die HRSA einen Plan eines Herstellers genehmigt hat.

Der Pilot umfasst nur Medikamente auf der Liste der verhandelten Preise von Medicare für 2026 und 2027, die auf unter 5,5 % der 340B-Verkäufe geschätzt werden, und Rinvoq gehört nicht dazu. Die HRSA schätzt die Berichtskosten für teilnehmende Einrichtungen auf etwa 34.000 Dollar pro Jahr und Einrichtung. Die Hersteller zahlen für die IT-Plattform des neuen Programms. Der Datenfeed umfasst Details zu jeder Transaktion, einschließlich dessen, was ausgegeben wurde, wie viel und wie es abgedeckt wurde.

Rinvoq hat neun von der FDA zugelassene Indikationen, von denen zwei eine Orphan-Status-Bezeichnung tragen (juvenile idiopathische Arthritis und Riesenzellarteriitis).

Warum die Diagnose wichtig ist

Ein Bericht aus dem Jahr 2021 über 40 Medikamente mit hohem Medicare-Ausgabenaufwand ergab, dass für Xgeva und Prolia etwa 1 % der ausgegebenen Einheiten für ihre Orphan-Indikationen verwendet wurden. Der Apotheker argumentiert, dass politische Entscheidungsträger sehen könnten, wie oft Orphan-bezeichnete Medikamente für häufige Erkrankungen eingesetzt werden, wenn die HRSA die Diagnose zu den Daten hinzufügt, die sie sammelt.

Der Apotheker möchte auch, dass der Kongress das breitere Problem angeht. Das aktuelle System ermöglicht es ihm zufolge den Herstellern, zu entscheiden, welche Medikamente in den Rabattpiloten aufgenommen werden, während teilnehmende Einrichtungen dazu verpflichtet sind, jeglichen Plan zu befolgen, den die HRSA genehmigt.

1. Hersteller entscheiden, welche Medikamente in den Rabattpiloten aufgenommen werden.
2. Teilnehmende Einrichtungen können nicht aussteigen, sobald die HRSA einen Plan eines Herstellers genehmigt hat.
3. Rinvoq und andere Spezialmedikamente mit Orphan-Status-Bezeichnungen sind von dem Pilotprojekt vollständig ausgeschlossen.
4. Ländliche Krankenhäuser wie die Apotheke des Autors müssen den vollen Preis für Medikamente zahlen, die sie andernfalls mit einem Rabatt kaufen könnten.

Das Ergebnis ist, dass kleinere Anbieter, die Patienten betreuen, die weite Strecken für eine Versorgung zurücklegen, höhere Kosten haben, während die Hersteller, die die Preise festlegen, weiterhin den staatlichen Rabatt anderswo einsetzen.

Das Endergebnis

Das Argument des Apothekers ist einfach: Das Gesetz sollte nicht zulassen, dass ein Medikament als gängige Behandlung eingepreist wird, während gleichzeitig der Status als „Orphan Drug“ für Marketingzwecke beibehalten wird. Der Orphan-Drug-Status soll die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten belohnen. Er sollte kein Schutzschild für Vollpreisfunktionen für ländliche Krankenhäuser werden.

Der Pilotplan lässt, selbst wenn er perfekt funktionieren würde, die Medikamente aus, die am meisten Aufmerksamkeit benötigen. Rinvoq steht nicht auf der Liste der im Pilotprogramm ab 2026 und 2027 aushandelten Medikamente für Medicare, sodass ländliche Anbieter, die es vorrätig halten, keine Entlastung erfahren werden.

Die Berichtspflichten für betroffene Unternehmen sind eine Hohn. HRSA schätzt die Belastung mit etwa 34.000 Dollar pro Jahr und Unternehmen für die Einreichung von Leistungsdaten, und der Datenstrom beinhaltet jedes Transaktionsdetail – was ausgegeben wurde, wie viel und wie es abgedeckt wurde.

Der Vorschlag des Apothekers ist bescheiden: die Diagnose zur Leistungsdatenbank hinzufügen. Das würde es den politischen Entscheidungsträgern ermöglichen, die tatsächliche Verteilung von Medikamenten mit Orphan-Drug-Status über häufige und seltene Anwendungen hinweg zu sehen. Es würde das Problem nicht über Nacht lösen, aber es würde dem Kongress die Informationen liefern, die er benötigt, um die Ausnahmeregelung in Bezug auf die Anwendung umzuschreiben, wie das Gericht gesagt hat, nur der Kongress könne dies tun.

Bis dahin werden ländliche Anbieter wie die Apotheke des Autors weiterhin den vollen Preis für Medikamente zahlen, die sie andernfalls mit Rabatt kaufen könnten. Das System belohnt Hersteller dafür, dass sie ihren besten Deal schützen, und bestraft gleichzeitig die Krankenhäuser, die die am weitesten entfernten Patienten bedienen. Das ist die Lücke, die der Apotheker schließen will.

Wo die Zeitung steht

Die Zeitung unterstützt den Apotheker in Sidney, Neb., und ist gegen die Fähigkeit der Hersteller, ländlichen Krankenhäusern den vollen Preis für Spezialmedikamente in Rechnung zu stellen, während sie gleichzeitig anderswo staatliche Rabatte für dieselben Medikamente erhalten. Das Problem ist nicht, dass Medikamente mit Orphan-Drug-Status existieren; es ist, dass das System es den Herstellern ermöglicht, ihren besten Deal zu behalten, während die Krankenhäuser gezwungen sind, den vollen Preis zu zahlen. Die Zeitung unterstützt enge Regeln gegen direkten Schaden, wie z. B. die Verpflichtung von Unternehmen, Sicherheitslücken preiszugeben, die sie verschwiegen haben, und lehnt breit angelegte Regeln ab, die den Markt den etablierten Unternehmen übergeben.

Die Lage ist hier ein Graben, kein Schutzschild. Die Verwaiste-Ausnahmebestimmung wurde so geschrieben, dass Hersteller auf ihr Ermessen hin Krankenhäuser von 340B-Rabatten ausschließen können, und der 340B-Rabatt-Pilot verschärft das Problem, indem er den Herstellern die Wahl lässt, welche Medikamente an dem Pilot teilnehmen, während er die Krankenhäuser zwingt, sich an jeden Plan zu halten, den HRSA genehmigt. Dies ist die Art von Lizenzierungsregime, vor dem die Zeitung warnt: Compliance-Kosten, die sich nur die Großkonzerne leisten können, und eine Regelung, die diejenigen ausschließt, die die Hersteller herausfordern würden. Rinvoq wird von dem Pilot vollständig ausgeschlossen, wodurch ländliche Krankenhäuser den vollen Preis für ein Medikament zahlen müssen, das andernfalls mit einem Rabatt gekauft werden könnte.

Der Vorschlag des Apothekers ist bescheiden: die Diagnose zu den Abrechnungsdaten hinzufügen. Das würde es den politischen Entscheidungsträgern ermöglichen, die tatsächliche Verteilung von Medikamenten mit Verwaiste-Status über häufige und seltene Anwendungen hinweg zu sehen, wie der Bericht von 2021 zu Xgeva und Prolia für andere Medikamente zeigte. Es würde das Problem nicht über Nacht lösen, aber es würde dem Kongress die Informationen liefern, die er benötigt, um die Ausnahmebestimmung auf der Grundlage der Verwendung umzuschreiben, wie das Gericht sagte, nur der Kongress könnte dies tun. Bis dahin werden ländliche Anbieter weiterhin den vollen Preis zahlen. Der Leser sollte auf jede Entwicklung achten, die den Ermessensspielraum der Hersteller erweitert, anstatt ihn einzuschränken, und auf jeden Versuch, die Berichtspflicht auf die Krankenhäuser zu verlagern, anstatt auf die Unternehmen, die die Preise festlegen.

Quelle: „Meinung: Das Gesetz muss mit Medikamenten mit Verwaiste-Status und mehreren Anwendungen Schritt halten“, STAT.