Un farmacéutico en Sidney, Nebraska, está pidiendo al gobierno que corrija una laguna que permite a los fabricantes de medicamentos cobrar a los hospitales rurales el precio completo por medicamentos especializados, mientras que al mismo tiempo reciben descuentos gubernamentales por los mismos medicamentos en otros lugares.
La laguna se aplica a los medicamentos con designaciones huérfanas —etiquetas para enfermedades raras— que tratan afecciones comunes. Rinvoq, que trata la enfermedad de Crohn, tiene una designación huérfana de la FDA para artritis idiopática juvenil, una artritis infantil que muchos de los pacientes de la farmacia no padecen. Los fabricantes pueden impedir que la farmacia compre esos medicamentos al precio de descuento del gobierno porque el estado de la farmacia como hospital de acceso crítico la excluye del programa 340B para medicamentos designados como huérfanos a discreción de los fabricantes.
La farmacia atiende a pacientes que viajan largas distancias para obtener medicamentos como Rinvoq, y el farmacéutico argumenta que el sistema castiga a los proveedores rurales mientras permite a los fabricantes de medicamentos conservar su mejor acuerdo.
El Programa 340B y la Exclusión de Huérfanos
El programa 340B permite que se vendan medicamentos con descuento a hospitales y ciertas clínicas, con ganancias utilizadas para el acceso a medicamentos, personal, operaciones y atención al paciente. Los hospitales como el del autor fueron incluidos en el programa en 2010 a través de la Ley de Atención Médica Asequible, pero algunas entidades cubiertas, incluidos los hospitales de acceso crítico, fueron excluidos del precio 340B para medicamentos designados como huérfanos a discreción de los fabricantes.
La HRSA emitió una regla en 2013 que decía que la exclusión solo debería aplicarse cuando un medicamento huérfano se utiliza para la afección rara para la que fue designado. Un tribunal federal revocó esa regla en mayo de 2014, al considerar que la HRSA carecía de autoridad para emitirla. La HRSA volvió a publicar la posición como guía interpretativa, que fue anulada en octubre de 2015 por contradecir el lenguaje claro de la ley.
El tribunal dictaminó que solo el Congreso podía reescribir la exclusión en torno al uso, ya que el Congreso la había escrito en torno a la designación.
El Plan Piloto Que Omite Rinvoq
La HRSA anunció un programa piloto de reembolso 340B el 3 de agosto, que entrará en vigor el 1 de enero de 2027. Bajo el programa piloto, las entidades cubiertas compran al precio mayorista completo, dispensan el medicamento, presentan datos a nivel de reclamo y reciben un reembolso más tarde. Los fabricantes pueden elegir si participan; las entidades cubiertas, como la farmacia del autor, no pueden excluirse una vez que la HRSA aprueba el plan de un fabricante.
El programa piloto cubre solo los medicamentos que figuran en la lista de precios negociados de Medicare para 2026 y 2027, que se estima que representan menos del 5,5% de las ventas de 340B, y Rinvoq no está entre ellos. La HRSA estima que el costo de presentación de informes para las entidades cubiertas es de aproximadamente 34.000 dólares al año por entidad. Los fabricantes pagan la plataforma de TI del nuevo programa. El flujo de datos incluirá detalles de cada transacción, incluido qué se dispensó, cuánto y cómo se cubrió.
Rinvoq tiene nueve indicaciones aprobadas por la FDA, dos de las cuales tienen designaciones de huérfanos (artritis idiopática juvenil y arteritis de células gigantes).
Por qué el Diagnóstico Importa
Un informe de 2021 sobre 40 medicamentos de alto gasto de Medicare encontró que, para Xgeva y Prolia, aproximadamente el 1% de las unidades dispensadas fueron para sus indicaciones de huérfanos. El farmacéutico argumenta que si la HRSA agregara el diagnóstico a los datos de reclamos que está recopilando, los responsables de la formulación de políticas podrían ver con qué frecuencia se utilizan los medicamentos con designación de huérfanos para afecciones comunes.
El farmacéutico también quiere que el Congreso aborde el problema más amplio. El sistema actual, argumenta, permite a los fabricantes elegir qué medicamentos ingresan al programa piloto de reembolso mientras obliga a las entidades cubiertas a cumplir con cualquier plan que la HRSA apruebe.
- Los fabricantes deciden qué medicamentos ingresan al programa piloto de reembolso.
- Las entidades cubiertas no pueden excluirse una vez que la HRSA aprueba el plan de un fabricante.
- Rinvoq y otros medicamentos especiales con designaciones de huérfanos están excluidos del programa piloto por completo.
- Los hospitales rurales como la farmacia del autor se ven obligados a pagar el precio completo por los medicamentos que, de otra manera, podrían comprar con un descuento.
El resultado es que los proveedores más pequeños, que atienden a pacientes que viajan largas distancias para recibir atención, enfrentan costos más altos mientras los fabricantes que fijan los precios continúan obteniendo el descuento gubernamental en otro lugar.
El Resultado Final
El argumento del farmacéutico es simple: la ley no debería permitir que un medicamento se cotice como un tratamiento común mientras mantiene su designación de huérfano con fines de marketing. La designación de huérfano existe para recompensar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. No debería convertirse en un escudo para ventas a precio completo a hospitales rurales.
El plan piloto, incluso si funcionara perfectamente, omite los medicamentos que más necesitan atención. Rinvoq no está entre los medicamentos de la lista de precios negociados de Medicare para 2026 y 2027 cubiertos por el piloto, por lo que los proveedores rurales que lo almacenan no verán ningún alivio.
La carga de presentación de informes para las entidades cubiertas agrava la situación. HRSA estima aproximadamente $34,000 al año por entidad para la presentación de datos de reclamos, y el feed de datos incluye todos los detalles de la transacción: qué se dispensó, cuánto y cómo se cubrió.
La propuesta del farmacéutico es modesta: agregar el diagnóstico a los datos de reclamos. Eso permitiría a los responsables de la formulación de políticas ver la distribución real de los medicamentos designados como huérfanos en usos comunes y raros. No resolvería el problema de la noche a la mañana, pero le daría al Congreso la información que necesita para reescribir la exclusión en torno al uso, como dijo el tribunal solo el Congreso puede hacerlo.
Hasta entonces, los proveedores rurales como la farmacia del autor seguirán pagando el precio completo por los medicamentos que podrían comprar con descuento de otra manera. El sistema recompensa a los fabricantes por proteger su mejor acuerdo al tiempo que castiga a los hospitales que atienden a los pacientes más alejados. Esa es la brecha que el farmacéutico quiere que la ley cierre.
Donde está el periódico
El periódico apoya al farmacéutico en Sidney, Nebraska, y se opone a la capacidad de los fabricantes de cobrar a los hospitales rurales el precio completo por medicamentos especiales mientras siguen cobrando descuentos gubernamentales por los mismos medicamentos en otra parte. El problema no es que existan los medicamentos designados como huérfanos; es que el sistema permite a los fabricantes mantener su mejor acuerdo al tiempo que obliga a los hospitales a pagar el precio completo. El periódico apoya reglas estrictas contra daños directos, como obligar a las empresas a revelar fallas de seguridad que ocultaron, y se opone a reglas amplias que entregan el mercado a los participantes actuales.
La situación aquí es una zanja, no un salvaguarda. La exclusión de huérfanos fue escrita de modo que los fabricantes puedan excluir a los hospitales de los descuentos 340B a su discreción, y el programa piloto de reembolso 340B agrava el problema al dar a los fabricantes la opción de qué medicamentos ingresan al programa, al tiempo que obliga a los hospitales a cumplir con cualquier plan que apruebe HRSA. Este es el tipo de régimen de licencias contra el que el periódico advierte: costos de cumplimiento que solo los gigantes pueden pagar, y una regla que excluye a quienes podrían haber desafiado a los fabricantes. Rinvoq está excluido del programa por completo, dejando que los hospitales rurales paguen el precio completo por un medicamento que de otra manera podría comprarse con descuento.
La propuesta del farmacéutico es modesta: agregar el diagnóstico a los datos de reclamos. Eso permitiría a los responsables de la formulación de políticas ver la distribución real de los medicamentos designados para huérfanos en usos comunes y raros, como lo demostró el informe de 2021 sobre Xgeva y Prolia para otros medicamentos. No resolvería el problema de la noche a la mañana, pero daría al Congreso la información que necesita para reescribir la exclusión en torno al uso, como dijo el tribunal, solo el Congreso puede hacerlo. Hasta entonces, los proveedores rurales seguirán pagando el precio completo. El lector debe estar atento a cualquier movimiento que amplíe la discreción de los fabricantes en lugar de reducirla, y a cualquier intento de hacer que la carga de presentación recaiga en los hospitales en lugar de en las empresas que fijan los precios.
Material fuente: “Opinión: La ley tiene que ponerse al día con los medicamentos designados para huérfanos con múltiples usos”, STAT.
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